Czym są badania kliniczne?

Czym są badania kliniczne?

Badania kliniczne to prowadzone z udziałem pacjentów programy badań nad lekami, które realizuje się z zamysłem określenia skuteczności i stopnia bezpieczeństwa nowej formy terapii lub weryfikacji nowych metod zapobiegania jednostkom chorobowym - sprzyja to wynajdywaniu nowych sposobów na zapobieganie, diagnostykę i leczenia poszczególnych typów chorób. Stąd też przyjmuje się, że badania kliniczne mają na ogół na celu:

• rozpoznanie bądź potwierdzenie skutków działania danego produktu leczniczego - analizie takiej poddaje się zazwyczaj skutki kliniczne, farmakologiczne czy farmakodynamiczne;
• identyfikację działań niepożądanych badanych produktów leczniczych;
• prowadzenie monitoringu wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania badanych produktów leczniczych.

Badania kliniczne realizuje się najczęściej na zlecenie firm farmaceutycznych - podmioty (osoby fizyczne/prawne, jednostki organizacyjne nieposiadające osobowości prawnej) zlecające badanie, tj. odpowiadające za podjęcie, prowadzenie i finansowanie badania klinicznego, określa się mianem Sponsora.

Z kolei za realizację badania klinicznego w danym ośrodku odpowiada tzw. Badacz - lekarz (w tym - lekarz dentysta i lekarz weterynarii) posiadający prawo wykonywania zawodu na terytorium RP, wymagane kwalifikacje zawodowe i wiedzę naukową, a także - doświadczenie w pracy z pacjentami (w przypadku zespołu badaczy, Sponsor odpowiada za wyznaczenie tzw. Głównego Badacza).

Etyka badań klinicznych

Z racji na udział pacjentów w procesie badań klinicznych, istotny aspekt procesu analiz stanowią przestrzegalność regulacji prawnych w zakresie realizacji badań oraz zagadnienia natury etycznej. Przyjmuje się bowiem, że zdrowie, bezpieczeństwo oraz szeroko definiowane dobro uczestniczących w badaniach klinicznych pacjentów mają status nadrzędny i są istotniejsze od potencjalnych korzyści z punktu widzenia epaktów naukowych czy społecznych. Stąd też prowadzenie badań klinicznych odbywa się zawsze z poszanowanie tzw. Dobrej Praktyki Klinicznej (DPK). Do podstawowych założeń DPK zalicza się nadrzędność dobra, praw i bezpieczeństwa pacjenta, przy jednoczesnej dążności do pozyskania maksymalnie wiarygodnych i dokładnych danych badawczych. Szczegółowe zasady Dobrej Praktyki Klinicznej odwołują się z kolei m.in. do:

• przestrzegania zasad etyki (w tym - Deklaracji Helsińskiej), standardów ICH GCP i obowiązujących regulacji prawnych;
• minimalizacji ryzyka na jakie narażeni są objęci badaniem klinicznym pacjenci;
• poszanowania praw i bezpieczeństwa chorego (w tym - pozyskanie jego zgody do przystąpienia do badania);
• przestrzegania Dobrej Praktyki Produkcyjnej (DPP) w zakresie produkcji, dostarczenia, przechowywania i wydawania badanego leku, w tym także - do pełnego poinformowania badacza o badanym leku;
• istotności celu badania klinicznego oraz transparentności zapisów i przestrzegania protokołu badań;
• kwalifikacji lekarzy oraz przygotowania i doświadczenia personelu sprawującego opiekę nad pacjentem;
• efektywności zapisu i przechowywania danych, a także - zapewnienie ich poufności.

Zgodnie z wytycznymi Dobrych Praktyk Klinicznych badania kliniczne wymagają naukowego uzasadnienia oraz protokołu (planu) realizacji, podlegającego wnikliwej ocenie komisji bioetycznych.

Pieczę nad przestrzeganiem GCP sprawują co do zasady wewnętrzne jednostki audytowe firm prowadzących badania kliniczne oraz ograny rządowe odpowiedzialne za rejestrację leków i prowadzeniem stosownych inspekcji.

Etapowość badań klinicznych

Przyjęło się, iż badania kliniczne realizuje się w czterech etapach - każda z nich musi zostać zakończony wynikiem pozytywnym, aby było możliwe rozpoczęcie kolejnej fazy badania. Na całościowy wymiar badania klinicznego składają się:

• I faza: ocena bezpieczeństwa badanej substancji (pozwala to określić dawkowanie badanego preparatu) - dla badań substancjami służących do leczenia nowotworów fazy I i II łączy się;
• II faza: ocena wpływu i bezpieczeństwa leku na daną grupę chorych, jego skuteczność oraz związek pomiędzy dawkowaniem a efektywnością działania - ta część badania odbywa się w myśl tzw. metody ślepej próby (podawanie losowym chorym badanej substancji, a pozostałym -placebo);
• III faza: ostateczna ocena skuteczności badanej substancji, uwzględniająca stosowanie krótkotrwałe i długotrwałe (czas trwania III fazy badania szacuje się na od roku do kilku lat) - w ramach tej fazy również stosuje się metodykę ślepej próby oraz losowy dobór pacjentów (badanie interwencyjne z randomziacją), a jej pozytywne zakończenie umożliwia rejestrację leku i wprowadzenie go do obrotu;
• IV faza: ocena stopnia bezpieczeństwa stosowania zarejestrowanego leku w ramach wszystkich wskazanych przez producenta zaleceń i grup docelowych - pozwala to na weryfikację wskazań pozyskanych w ramach poprzednich etapów.

Badania kliniczne w Polsce

Polskie prawodawstwo obejmuje szereg przepisów dedykowanych realizacji i kontroli prowadzenia badań klinicznych. Do podstawowych regulacji należą m.in.:

• ustawa Prawo farmaceutyczne z 6 dnia września 2001 roku - normuje ona warunki realizacji badań klinicznych dla produktów leczniczych;
• rozporządzenie Ministra Zdrowia z 2 maja 2012 roku w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej - normuje ono wytyczne DPK oraz zasady tworzenia protokołu badawczego;
• rozporządzenie Ministra Zdrowia z 30 kwietnia 2004 w sprawie sposobu prowadzenia badań klinicznych z udziałem małoletnich - normuje ono uczestnictwo małoletnich w badaniach klinicznych;
• rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 26 kwietnia 2012 r. w sprawie Inspekcji badań klinicznych - normuje ono tryb i szczegółowy zakres przeprowadzania inspekcji badań klinicznych;
• rozporządzenie Ministra Finansów z dnia 30 kwietnia 2004 r. w sprawie obowiązkowego ubezpieczenia odpowiedzialności cywilnej badacza i sponsora - normuje ono minimalne sumy gwarancyjne ubezpieczenia OC.

W Polsce oceny etycznej i rejestracji badania klinicznego dokonuje się równolegle (zgodnie z normami Unii Europejskiej). Rozpocząć procedury badawczej warunkowane jest szeregiem warunków formalnych, w tym:

• uzyskania pozytywnej opinii komisji bioetycznej - zgoda na realizację badania oznacza pozytywną weryfikację badacza i ośrodka badawczego;
• uzyskanie zgody na przeprowadzenie badania wydanej przez Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych;
• zawarcie przez sponsora i badacza umowy ubezpieczenia odpowiedzialności cywilnej

Zgodnie z polskim prawodawstwem ww. Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych sprawuje ponadto kontrolę nad prowadzeniem badań klinicznych za pośrednictwem Wydziału Inspekcji Produktów Leczniczych. Procedury kontrolne (inspekcje) mogą być realizowane w trybie narodowym, jak również - na zlecenie Europejskiej Agencji ds. Leków. Do zadań URPL należy ponadto m.in. prowadzenie Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych - systemu informatycznego obejmującego dane na temat każdego zarejestrowanego badania klinicznego.

Zapraszamy do zapoznania się z naszą ofertą w zakresie obsługi badań klinicznych.